Enfermedad de Pompe Tratamiento

No hay tratamiento o cura para la enfermedad de Pompe. El único tratamiento posible para esta deficiencia es la terapia de reemplazo enzimático. Este enfoque se llevó a cabo inicialmente en la década de 1970 para la enfermedad de Pompe, sin éxito. Una nueva terapia de reemplazo enzimático está en ensayos clínicos humanos desde 1999.

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